WASHINGTON – De Food and Drug Administration is van plan om de al lang bestaande standaard van het vereisen van twee rigoureuze onderzoeken om goedkeuring te krijgen voor nieuwe medicijnen te laten vallen, de laatste verandering van functionarissen van de Trump-regering die beloven de beschikbaarheid van bepaalde medische producten te versnellen.
In de toekomst zal het “standaardstandpunt” van de FDA zijn om één onderzoek naar nieuwe medicijnen en andere nieuwe gezondheidsproducten te vereisen, schreven FDA-commissaris Dr. Marty Makary en een topafgevaardigde, Dr. Vinay Prasad, in een artikel in de New England Journal of Medicine dat woensdag werd gepubliceerd.
Aanbevolen video’s
De aankondiging is het nieuwste voorbeeld van hoe Makary en zijn team al lang bestaande FDA-normen en -procedures veranderen met als doel de bureaucratie terug te dringen en de beschikbaarheid van nieuwe medicijnen te versnellen.
Sinds hij afgelopen april bij het agentschap aankwam, heeft Makary een reeks richtlijnen gelanceerd die volgens hem de beoordelingen door de FDA zullen verkorten, waaronder het verplicht stellen van het gebruik van kunstmatige intelligentie door stafmedewerkers en het aanbieden van medicijnbeoordelingen van een maand voor nieuwe medicijnen die ‘nationale belangen’ dienen.
Het staat in contrast met de restrictievere benadering van de FDA ten aanzien van andere producten, waaronder vaccins.
In hun woensdag gepubliceerde stuk stellen Makary en Prasad dat het laten vallen van de eis van twee onderzoeken een weerspiegeling is van de moderne vooruitgang die het geneesmiddelenonderzoek ‘steeds nauwkeuriger en wetenschappelijker’ heeft gemaakt.
“In deze context is het niet langer zinvol om te veel op twee processen te vertrouwen”, schrijven ze. “In 2026 zijn er krachtige alternatieve manieren om er zeker van te zijn dat onze producten mensen helpen langer of beter te leven dan dat fabrikanten ze opnieuw moeten testen.”
De FDA-functionarissen voorspelden dat de verschuiving zou leiden tot “een golf van medicijnontwikkeling”.
Dr. Janet Woodcock, voormalig directeur geneesmiddelen van de FDA, zei dat de verandering zinvol is en de decennialange stap van de FDA weerspiegelt om te vertrouwen op één proef, gecombineerd met ondersteunend bewijsmateriaal, voor verschillende levensbedreigende ziekten, waaronder kanker.
“Het wetenschappelijke punt is duidelijk dat we, naarmate we dichter bij een beter begrip van de biologie en ziekten komen, niet steeds twee onderzoeken hoeven te doen”, zegt Woodcock, die ongeveer twintig jaar lang leiding gaf aan het geneesmiddelencentrum van de FDA voordat hij in 2024 met pensioen ging.
De standaard voor medicijnen uit twee onderzoeken dateert uit het begin van de jaren zestig, toen het Congres een wet goedkeurde die de FDA verplichtte gegevens uit ‘adequate en goed gecontroleerde onderzoeken’ te beoordelen voordat nieuwe medicijnen goedgekeurd werden. Decennia lang heeft het bureau deze eis geïnterpreteerd als ten minste twee onderzoeken, bij voorkeur met een groot aantal patiënten en een aanzienlijke follow-uptijd.
De reden om het tweede onderzoek te eisen was om te bevestigen dat de resultaten van het eerste onderzoek geen toevalstreffer waren en reproduceerbaar waren.
Maar vanaf de jaren negentig begon de FDA steeds meer afzonderlijke onderzoeken te accepteren voor de goedkeuring van behandelingen voor zeldzame of dodelijke ziekten die bedrijven vaak moeilijk kunnen testen bij grote aantallen patiënten.
De afgelopen vijf jaar is ongeveer 60% van de unieke geneesmiddelen die elk jaar worden goedgekeurd, goedgekeurd op basis van één enkele studie. De verschuiving weerspiegelt wetten die door het Congres zijn aangenomen en die toezichthouders opdragen flexibeler te zijn bij het beoordelen van medicijnen op ernstige of moeilijk te behandelen aandoeningen.
Woodcock zei dat het nieuwe beleid dat woensdag werd aangekondigd vooral gevolgen zal hebben voor geneesmiddelen voor veel voorkomende ziekten die voorheen niet in aanmerking kwamen voor verlaagde testnormen.
“Het zijn niet de kankers en de zeldzame ziekten die hierdoor getroffen zullen worden,” merkte ze op. “Het bureau heeft deze al goedgekeurd voor één enkele proef.”
De nieuwste aanpak van het FDA-leiderschap staat in contrast met de recente acties van het agentschap op het gebied van vaccins, gentherapieën en andere behandelingen.
Vorige week weigerde de vaccinafdeling van de FDA, onder leiding van Prasad, de aanvraag van Moderna voor een nieuwe mRNA-griepprik te accepteren, omdat de klinische proef onvoldoende was. Vervolgens veranderde het bureau woensdag van koers en zei dat het het vaccin zou herzien nadat Moderna ermee had ingestemd een aanvullend onderzoek bij ouderen uit te voeren.
Daarnaast heeft Prasad een reeks experimentele gentherapieën en biotechmedicijnen verworpen, daarbij verwijzend naar de behoefte aan aanvullende studies of meer definitief bewijs. De trend heeft op de aandelen van veel biotechbedrijven gewogen en botste met de publieke verklaringen van Makary waarin de snelheid en flexibiliteit van de FDA-beoordelingen werd gepromoot.
Woodcock zei dat de geneesmiddelenindustrie zal moeten afwachten of de aanpak van de FDA ten aanzien van veelbelovende experimentele therapieën verandert.
“Implementatie zal alles zijn”, zei ze. “Aangezien de aanpak van het bureau onduidelijk is en de sector al verbijsterd is, denk ik niet dat dit enige verlichting toevoegt.”