WASHINGTON – De Food and Drug Administration heeft dinsdag een generiek medicijn voor een zeldzame hersenziekte goedgekeurd, terwijl president Donald Trump en andere overheidsfunctionarissen hebben gesuggereerd dat het medicijn veelbelovend is voor mensen met autisme.
Het bureau zei dat het leucovorine heeft goedgekeurd voor kinderen en volwassenen met een genetische aandoening die de afgifte van foliumzuur, een vorm van vitamine B, aan de hersenen beperkt. FDA-functionarissen schatten dat de ultrazeldzame aandoening minder dan 1 op de miljoen mensen in de VS treft
Aanbevolen video’s
Het is een grote stap terug ten opzichte van de uitspraken die werden gedaan op een persconferentie van het Witte Huis in september, toen Trump en FDA-commissaris Marty Makary aankondigden dat het medicijn werd herzien ten behoeve van patiënten met autisme, van wie sommigen een vorm van vitamine-hersentekort hebben.
“Misschien is dit wel 20, 40, 50% van de kinderen met autisme”, zei Makary op de persconferentie.
Het evenement in het Witte Huis volgde op beloften van minister van Volksgezondheid Robert F. Kennedy Jr. om tegen september de oorzaak van autisme vast te stellen.
Maar hoge FDA-functionarissen vertelden de verslaggevers maandag dat hun beoordeling was beperkt tot het concentreren op het sterkste bewijsmateriaal, dat alleen het gebruik van het medicijn ondersteunde door patiënten met de zeldzame mutatie die de foliumzuurniveaus in de hersenen beïnvloedt.
De FDA-functionarissen wezen er ook op dat een onderzoek dat het gebruik van het medicijn voor autisme ondersteunde, eerder dit jaar werd ingetrokken.
Leucovorin is een synthetische metaboliet van foliumzuur, die essentieel is voor een gezonde zwangerschap en wordt aanbevolen voor vrouwen vóór de conceptie en tijdens de zwangerschap. Het huidige FDA-label van het medicijn dekt het gebruik van leucovorine bij het verminderen van de bijwerkingen van bepaalde chemotherapiemedicijnen en het behandelen van een zeldzame bloedziekte.
Patiënten die getroffen zijn door de aandoening waarop de goedkeuring van dinsdag gericht is, ervaren bewegingsstoornissen, toevallen en andere neurologische problemen die op symptomen van autisme kunnen lijken.
Maar professionele medische verenigingen zeggen dat het verre van duidelijk is of het medicijn mensen met autisme helpt.
De American Academy of Pediatrics raadt routinematig gebruik van leucovorine af voor autistische kinderen, inclusief kinderen met de hersenaandoening die bekend staat als cerebrale folaatdeficiëntie. Sommige onderzoeken bij die subgroep van patiënten ‘suggereren potentieel voordeel’, stelt de groep, maar het onderzoek is afkomstig van kleinschalige onderzoeken.
Onopgeloste vragen over het medicijn hebben Amerikaanse artsen er niet van weerhouden het voor te schrijven.
Uit een artikel dat vorige week in The Lancet werd gepubliceerd, bleek dat de voorschriften voor leucovorine voor kinderen van 5 tot 17 jaar 71% hoger waren dan normaal in de drie maanden onmiddellijk na de persconferentie van Trump eind september. En gezinnen van kinderen met autisme hebben de afgelopen weken problemen gemeld bij het invullen van recepten.
FDA-functionarissen vertelden verslaggevers dat het agentschap de import van het medicijn door buitenlandse medicijnfabrikanten toestaat om het aanbod te helpen vergroten. De oorspronkelijke fabrikant van het medicijn, GSK, is niet van plan zijn versie van het medicijn opnieuw op de markt te brengen.
Trump-functionarissen besloten oorspronkelijk het medicijn te herzien na een gesprek met een in Arizona gevestigde neuroloog die het medicijn voorschrijft aan autismepatiënten en een online onderwijsbedrijf runt dat zich richt op de experimentele behandeling.
De theorie achter het gebruik van het medicijn is dat sommige mensen met autisme specifieke antilichamen hebben die voorkomen dat folaat de hersenen binnendringt. Maar de Autism Science Foundation en andere groepen merken op dat niet-autistische familieleden van mensen met de stoornis vaak dezelfde antilichamen hebben, wat erop wijst dat deze geen factor zijn in de aandoening.
Hoewel er geen enkele oorzaak achter autisme bestaat, zeggen de meeste onderzoekers dat de wetenschap erop wijst dat genetische en omgevingsfactoren een rol spelen.