Een experimentele behandeling lijkt de symptomen van Alzheimer bij sommige mensen te vertragen, genetisch voorbestemd om de ziekte in hun 40s of 50s te krijgen, volgens nieuwe bevindingen uit voortdurend onderzoek dat nu wordt ingehaald in Trump -toedieningsvertragingen.
De vroege resultaten – een wetenschappelijk eerst – werden woensdag gepubliceerd, zelfs toen deelnemers aan de studie zich zorgen maakten dat de politiek hun toegang tot een mogelijke levenslijn kon verminderen.
Aanbevolen video’s
“Het is nog steeds een studie, maar het heeft me een uitbreiding gegeven aan mijn leven waar ik nooit op ben gekomen”, zei Jake Heinrichs van New York City.
Nu 50, wordt Heinrichs al meer dan een decennium in die studie behandeld en blijft hij symptoomvrij ondanks het erven van een Alzheimer’s-veroorzaakt gen dat zijn vader en broer rond dezelfde leeftijd heeft gedood.
Als geblokkeerde financiering de doses van Heinrichs stopt: “Hoeveel tijd hebben we?” vroeg zijn vrouw, Rachel Chavkin. “Deze proef is het leven.”
Twee medicijnen die in de VS worden verkocht, kunnen bescheiden verslechteren van Alzheimer in een vroeg stadium door de hersenen van een van de kenmerken te wissen, een plakkerige gunk genaamd Amyloid. Maar tot nu toe zijn er geen hints geweest die amyloïde veel eerder verwijderen – vele jaren voordat de eerste symptomen verschijnen – kan de ziekte gewoon uitstellen.
Het onderzoek onder leiding van Washington University in St. Louis betreft gezinnen die zeldzame genmutaties doorgeven die bijna garanderen dat ze symptomen zullen ontwikkelen op dezelfde leeftijd die hun getroffen familieleden deden – informatie die wetenschappers helpt te vertellen of behandelingen enig effect hebben.
Het nieuwe bevindingen centrum op een subset van 22 deelnemers die amyloïde-removerende medicijnen de langste, gemiddeld acht jaar ontvingen. Langdurige amyloïde verwijdering in de helft van hun risico op het begin van de symptomen, meldden onderzoekers woensdag in het tijdschrift Lancet Neurology.
Ondanks de kleine omvang van de studie, “is het ongelooflijk belangrijk”, zei Northwestern University -neurowetenschapper David Gate, die niet betrokken was bij het onderzoek.
Nu zijn deelnemers overgestapt van een eerder experimenteel medicijn naar Leqembi, een IV -behandeling die in de VS is goedgekeurd, om te proberen de voor de hand liggende volgende vraag te beantwoorden.
“Wat we de komende vijf jaar willen bepalen, is hoe sterk de bescherming is,” zei Dr. Randall Bateman van Washington University, die het dominant geërfde netwerk van studies met deze zeldzame genen regisseert. “Zullen ze ooit de symptomen krijgen van de ziekte van Alzheimer als we ze blijven behandelen?”
Hier is de zorg: Bateman heeft geld ingezameld om dat bevestigende onderzoek te starten terwijl hij nationale instituten van gezondheidsfinanciering zocht voor het volledige project, maar zijn subsidie is vertraagd omdat de vereiste beoordelingen werden geannuleerd. Het is een voorbeeld van hoe miljoenen dollars aan onderzoek zijn vastgelopen als NIH -worstelen met financieringsbeperkingen en massabranden.
Tegelijkertijd vragen onderzoekers zich af of NIH de focus zal verleggen van amyloïde onderzoek na opmerkingen van Dr. Jay Bhattacharya, genomineerd als de nieuwe directeur van het bureau.
“Een van de redenen waarom ik denk dat we geen vooruitgang hebben geboekt in Alzheimer, zoveel als we zouden moeten hebben, is omdat de NIH geen voldoende breed scala aan hypothesen heeft ondersteund,” vertelde Bhattacharya tegen senatoren, die reageerde op iemand die een voorbeeld bracht van eerdere wetenschapswissel die niet gerelateerd is aan het huidige onderzoek.
Wetenschappers weten niet precies wat ervoor zorgt dat Alzheimer, een geestvernietigende ziekte die bijna 7 miljoen Amerikanen treft, meestal laat in het leven. Wat duidelijk is, is dat stille veranderingen zich in de hersenen optreden ten minste twee decennia vóór de eerste symptomen – en dat plakkerige amyloïde een belangrijke bijdrage levert. Op een gegeven moment lijkt amyloïde opbouw een eiwit genaamd Tau te activeren om te beginnen met het doden van neuronen, wat cognitieve achteruitgang drijft.
Tau-bestrijdende medicijnen worden nu getest. Onderzoekers bestuderen ook andere factoren, waaronder ontstekingen, de immuuncellen van de hersenen en bepaalde virussen.
NIH’s focus breidde zich uit naarmate onderzoekers meer potentiële boosdoeners vonden. In 2013 financierde het NIH’s National Institute on Aging 14 Trials met mogelijke Alzheimer -medicijnen, over een derde targeting amyloïde. Tegen afgelopen herfst waren er 68 geneesmiddelenproeven en ongeveer 18% gericht op amyloïde.
De poort van Northwestern telt zichzelf onder wetenschappers die ‘denken dat amyloïde niet alles is’, maar zei dat niets de amyloïde hypothese heeft ongeldig gemaakt. Hij gebruikte onlangs hersenweefsel bewaard uit een oude amyloïde studie om te leren hoe immuuncellen genaamd microglia die plaques kunnen wissen en vervolgens overstappen op het helpen van de hersenen, mogelijke aanwijzingen voor het verbeteren van de bescheiden therapieën van vandaag.
Voorlopig is Amyloïde duidelijk op de een of andere manier betrokken en gezinnen met Alzheimer’s veroorzakende genen helpen bij het beantwoorden van een kritische vraag voor iedereen die risico loopt: kan het blokkeren van amyloïde opbouw echt de symptomen ophopen? Zonder NIH -financiering, zei Bateman, zal die kans verloren gaan.
“Het is absoluut krankzinnig,” zei de oude studie -deelnemer June Ward, die in de buurt van Asheville, North Carolina woont, en van plan is om vrienden te vragen om bij wetgevers te klagen.
Ward wordt 64 in juni en is gezond, twee jaar ouder dan toen de symptomen van haar moeder verschenen. “Het is opwindend om na te denken over de mogelijkheid dat de ziekte van Alzheimer misschien niet is wat me krijgt,” zei ze.
In New York zei Heinrichs dat hij hoopt dat zijn 3-jarige zoon niet “de stress en het verdriet niet zal ervaren dat ik als jonge man heb meegemaakt om mijn vader te zien vervagen.”
“We hebben de NIH nodig om niet te worden gepolitiseerd,” voegde Chavkin, zijn vrouw. “Het gaat erom mensen in leven te houden of hen te helpen beter te leven. En in dit geval helpt het mijn man te overleven.”
—