WASHINGTON – Aandelen van Sarepta Therapeutics daalden maandag nadat de biotech -medicijnmaker een tweede dood rapporteerde in verband met zijn gentherapie voor spierdystrofie.
Sarepta meldde het overlijden in het weekend en gaf aanvullende details over de reactie ervan, waaronder het pauzeren van zendingen van de therapie, Elevidys, voor oudere patiënten die niet langer kunnen lopen. De eenmalige behandeling wordt goedgekeurd voor kinderen met een genetische variant van Duchenne’s spierdystrofie, die zwakte, verlies van mobiliteit en vroege dood bij mannen veroorzaakt.
Aanbevolen video’s
Elevidys is de eerste gentherapie die in de VS is goedgekeurd voor de zeldzame spierverspillende toestand, maar het is geconfronteerd met controle sinds de versnelde goedkeuring in 2023.
De tweede dood, zoals een eerdere in maart, vond plaats bij een tiener die een fataal geval van acuut leverletsel opliep, een bekende bijwerking van de therapie. Oudere patiënten ontvangen een grotere dosis van de therapie.
Sarepta zei dat het een studie bij die patiënten zou pauzeren en een expertpanel zou verzamelen om nieuwe veiligheidsprotocollen aan te bevelen om het medicijn te gebruiken. Die veranderingen zullen naar verwachting een verhoogd gebruik van het immuunsysteem dat medicijnen onderdrukt, omvat, zeiden de bedrijfsleiders maandag. Men denkt dat het leverbeschadiging geassocieerd met de therapie verbonden is met de reactie van het immuunsysteem.
Sarepta zei dat het samenwerkte met de Food and Drug Administration, die eventuele wijzigingen in het gebruik van het product zou moeten aftekenen.
Elevidys ontving versnelde goedkeuring ondanks zorgen van sommige FDA -wetenschappers over de effectiviteit ervan bij de behandeling van Duchenne.
De FDA verleende vorig jaar volledige goedkeuring en breidde het gebruik van de therapie van 4 jaar en ouder uit, ongeacht of ze nog kunnen lopen. Voorheen was het alleen beschikbaar voor jongere patiënten die nog liepen.
Aandelen van de in Cambridge, in Massachusetts gevestigde bedrijf daalden meer dan 42% om te sluiten op ongeveer $ 21 aan handel.
Wall Street -analisten speculeerden dat FDA -functionarissen, waaronder nieuwe vaccinchef Dr. Vinay Prasad, meer beperkingen op het medicijn zouden kunnen opleggen of zelfs het gebruik ervan kunnen blokkeren. Prasad is zeer kritisch geweest over de therapie sinds de goedkeuring onder het eerdere leiderschap van het bureau.
“Nu twee doden in dit marktsegment meldden, lijkt het stapsgewijs meer mogelijk dat de FDA de therapie van de markt bij niet-ambulante patiënten zou kunnen verwijderen,” zei Leerink Partners-analist Joseph Schwartz, in een onderzoeksnota op zondag.
Elevidys gebruikt een gehandicapt virus om een vervangend gen in te voegen voor het produceren van dystrofine in patiëntencellen. Het kost $ 3,2 miljoen voor een eenmalige infusie.