WASHINGTON – Aandelen van drugmaker Sarepta Therapeutics bleven dinsdag zinken nadat het bedrijf zei dat het zou voldoen aan een verzoek om de Food and Drug Administration om zendingen van zijn gentherapie te pauzeren na verschillende sterfgevallen door patiënten.
De beslissing, aangekondigd eind maandag, komt slechts enkele dagen nadat het bedrijf FDA -toezichthouders had afgewezen in een uiterst ongebruikelijke beslissing die investeerders en analisten alarmeerde.
Aanbevolen video’s
Sarepta CEO Doug Ingram zei dat het bedrijf een “productieve en positieve” relatie met de FDA zoekt en dat “het onderhouden van die productieve werkrelatie deze tijdelijke opschorting vereiste.”
Het in Cambridge, in Massachusetts gevestigde bedrijf zei dat het “tijdelijk alle zendingen van zijn gentherapie zou pauzeren” voor spierdystrofie aan het einde van het bedrijfsleven dinsdag.
Het is de nieuwste in een reeks zeer onregelmatige bewegingen die de aandelen van het bedrijf al weken hebben op zijn kop gezet en het heeft gedwongen honderden medewerkers te ontslaan.
Elevidys is de eerste gentherapie die in de VS is goedgekeurd voor de gespierde dystrofie van Duchenne, de fatale spierverspillende ziekte die jongens en jonge mannen treft, wat resulteert in vroege dood. De eenmalige behandeling werd aanvankelijk goedgekeurd voor jongens van 4 jaar en jonger die nog konden lopen. Vorig jaar breidde de FDA goedkeuring uit naar oudere patiënten die niet langer kunnen lopen.
De therapie werd al onder de FDA -controle nadat twee tienerjongens eerder dit jaar stierven aan acuut leverblessure, een bekende bijwerking van de behandeling. Toen onthulde het bedrijf vorige week een derde dood met een andere therapie: een 51-jarige patiënt die was ingeschreven voor een bedrijfstest voor een andere vorm van spierdystrofie.
De FDA reageerde vrijdag door het bedrijf te vragen om alle zendingen van Elevidys onmiddellijk te stoppen. Bedrijfsleiders weigerden aanvankelijk en merkten op dat de laatste dood niet gebonden was aan Eilbidys, het best verkochte product.
Wall Street -analisten zeiden dat het bedrijf de juiste beslissing nam om samen te werken.
Het tarten van de FDA zou “de relatie van het bedrijf met de FDA onder de huidige leiderschap en administratie onherstelbaar hebben beschadigd”, vertelde TD Cowen -analist Ritu Baral in een notitie dinsdag.
Baral schatte dat de distributiepauze drie tot zes maanden zou duren.
De FDA heeft de bevoegdheid om medicijnen uit de markt te halen, maar het proces kan maanden of zelfs jaren duren. In plaats daarvan doet het bureau meestal een informeel verzoek en voldoen bedrijven bijna altijd. Zelfs in de zeldzame gevallen waarin drogisterijen niet hebben samengewerkt, heeft de FDA de overhand gehad na openbare hoorzittingen en oproepen.