WASHINGTON – Toen de regering van president Donald Trump aankondigde dat het een oude, generieke drug zou hergebruiken als een nieuwe behandeling voor autisme, kwam het voor veel experts als een verrassing – inclusief de arts die het idee voor de beste gezondheidsambtenaren van de natie suggereerde.
Aanbevolen video’s
“Dus we waren nogal verbaasd dat ze het net uit de poort keurden zonder meer studies of iets,” zei Frye, een in Arizona gevestigde kinderneuroloog die een boek en online onderwijsbedrijf heeft gericht op de experimentele behandeling.
Het is een ander voorbeeld van de willekeurige uitrol van de maandagaankondiging van de Trump -regering over autisme, waarvan critici zeggen dat het een onbewezen medicijn heeft verhoogd dat veel meer onderzoek nodig heeft voordat ze worden goedgekeurd als een geloofwaardige behandeling voor de complexe hersenziekte.
Een woordvoerder van de Republikeinse regering reageerde woensdagochtend niet onmiddellijk op een verzoek om commentaar.
De toonaangevende autisme -groepen en onderzoekers van het land hebben zich snel opgesteld van de beslissing over Leucovorin, een afgeleide van vitamine B, die de studies noemt die het gebruik ervan “zeer zwak” en “erg klein” noemt.
“We hebben niets dat lijkt op zelfs matig bewijs dat Leucovorin een effectieve behandeling is voor autisme -symptomen,” zei David Mandell, een psychiater aan de Universiteit van Pennsylvania.
Mandell en andere onderzoekers zeggen dat het bewijs suggereert dat autisme meestal geworteld is in genetica, met input van andere factoren, waaronder de leeftijd van de vader van het kind.
Desalniettemin schrijft een groeiend aantal artsen de medicatie voor, herbestemmende versies die worden gebruikt voor chemotherapie of het bestellen van nieuwe formuleringen bij samengestelde apotheken.
Veel onderzoekers zijn het erover eens dat het medicijn aanvullend onderzoek rechtvaardigt, met name voor patiënten met een tekort aan foliumzuur, of vitamine B9, in de hersenen die een rol kunnen spelen bij autisme. Maar voor nu, zeggen ze, moet het alleen worden genomen in zorgvuldig gecontroleerde klinische proeven.
“We zeggen vaak dat het onze taak is om tussen de gele lijnen te blijven,” zei Dr. Lawrence Gray, een pediatrische ontwikkelingsspecialist aan de Northwestern University. “Als mensen gewoon besluiten om buiten de huidige richtlijnen te gaan, dan zijn ze daarbuiten. En niemand weet wat er gaat gebeuren.”
Het bewijs voor Leucovorin is niet geregeld
De zaak voor het gebruik van Leucovorin in autisme begint met gevestigde wetenschap, maar loopt snel in onzeker terrein.
Wanneer gemetaboliseerd, verandert het medicijn in foliumzuur, wat essentieel is voor een gezonde prenatale ontwikkeling en wordt aanbevolen voor en tijdens de zwangerschap. Maar er is veel minder bekend over zijn rol na de geboorte.
De kwestie trok meer dan 20 jaar geleden de aandacht van Frye en anderen, toen onderzoek suggereerde dat sommige mensen met autisme lage niveaus van foliumzuur in de hersenen hadden vanwege antilichamen die de absorptie van de vitamine blokkeerden.
De theorie die het autisme koppelt aan foliumzuurniveaus werd meestal verlaten, nadat onderzoek aantoonde dat de broers en zussen van mensen met autisme ook lage folaten kunnen hebben zonder enige symptomen van de aandoening.
“Ik dacht echt dat dit was uitgestorven als een theorie voor autisme en was geschokt om de heropleving ervan te zien,” zei Mandell.
In 2018 publiceerden Frye en zijn collega’s een studie van 48 kinderen waarin degenen die Leucovorin namen, beter presteerden op verschillende taalmaatregelen dan degenen die een placebo namen.
Vier kleine studies in andere landen, waaronder China en Iran, toonden vergelijkbare resultaten, zij het met behulp van verschillende doses, statistieken en statistische analyses, waarvan onderzoekers zeggen dat het problematisch is.
Frye had moeite om financiering te krijgen om door te gaan binnen het traditionele academische systeem.
“Ik besloot om de academische wereld te verlaten om innovatiever te zijn en eigenlijk een deel van dit soort dingen te doen,” zei hij.
Onderzoekers zagen een opening om de beste gezondheidsfunctionarissen van Trump te benaderen
Eerder dit jaar vormden Frye en verschillende andere onderzoekers een nieuwe entiteit, de Autism Discovery Coalition, om hun werk aan Trump -ambtenaren van Trump te pitchen, waaronder gezondheidssecretaris Robert F. Kennedy Jr.
“Nadat Kennedy binnenkwam, dachten we dat ze hopelijk vriendelijk zouden zijn voor wetenschappers van autisme,” zei hij.
Een ontmoeting in augustus met National Institutes of Health Director Jay Bhattacharya leidde al snel tot verdere discussies met de Food and Drug Administration over het testen van een gepatenteerde, gezuiverde versie van Leucovorin.
Een nieuwe formulering van het decennia oude medicijn zou nieuwe patenten betekenen, waardoor Frye en zijn nog te vormen farmaceutische bedrijf veel meer in rekening kunnen brengen dan de goedkope generieke geneesmiddelen die momenteel op de markt zijn.
“We hebben veel investeerders die enthousiast zijn over Leucovorin en iets van hoge kwaliteit willen doen voor kinderen met autisme,” zei hij.
Maar de aankondiging van de FDA maandag heeft misschien dat plan opgelopen. In plaats van een nieuwe versie te bekijken, zei het bureau dat het het label op het generieke medicijn eenvoudig zou bijwerken om het gebruik te vermelden bij het verhogen van de foliumzuurspiegels, inclusief voor patiënten met autisme. Dat zal naar verwachting meer artsen aanmoedigen om het voor te schrijven en verzekeraars om het te dekken.
Veelbelovende autisme -behandelingen falen vaak na meer studie
Specialisten die tientallen jaren hebben behandeld met het behandelen van autistische patiënten, zeggen dat het belangrijk is om zorgvuldig en methodisch verder te gaan.
Gray herinnert aan andere experimentele behandelingen die aanvankelijk veelbelovend leken om alleen in grotere studies te falen.
“Kleine studies vinden vaak populaties die zeer gemotiveerd zijn,” zei Gray. “Maar wanneer die therapieën worden verplaatst naar grotere studies, verdwijnen de initiële positieve bevindingen vaak.”
Onder de uitdagingen waarmee Leucovorin wordt geconfronteerd: er is geen overeenstemming over welk deel van de autisme-patiënten de foliumzuurblokkerende antilichamen hebben die zogenaamd door het medicijn zijn gericht.
Frye screent zijn patiënten op de antilichamen met behulp van een test die is ontwikkeld in een laboratorium aan de Staatsuniversiteit van New York. Zoals veel speciale tests is het niet beoordeeld door de FDA.
Gray zegt dat de enige manier om definitief te testen op de antilichamen zou zijn door schedelvloeistof te extraheren van kinderen met autisme door een spinale kraan.
“Dat is een grote beperkende factor bij het hebben van deze grote, gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken,” zei Gray.
Online bronnen leiden interesse van ouders
Terwijl de Trump-administratie bespreekt dat snelle leucovorine snelle leucovorine, blijft de interesse in het medicijn online wervelen, ook in forums en sociale mediagroepen voor ouders van kinderen met autisme.
Brian Noonan, van Phoenix, ontdekte eerder dit jaar over het medicijn nadat hij Chatgpt had gevraagd om de beste autisme-drugsopties voor zijn 4-jarige zoon.
De FDA heeft nooit een medicijn goedgekeurd voor de onderliggende oorzaken van autisme, maar de chatbot richtte Noonan naar Frye’s onderzoek.
Na een evaluatie- en bevestigende bloedtest begon de jongen in juni met een formulering van het medicijn uit een samengestelde apotheek.
Binnen enkele dagen, zegt Noonan, zag hij verbetering van het vermogen van zijn zoon om oogcontact te maken en zinnen te vormen.
“Hij is niet genezen, maar dit zijn slechts verbetergebieden,” zei Noonan. “Het was een groot ding voor ons.”