WASHINGTON – Sarepta Therapeutics zei dinsdag dat een patiënt stierf terwijl hij zijn nauwlettend in de gaten hield gentherapie voor spierdystrofie, waardoor bedrijfsaandelen dalen in de ochtendhandel.
De jonge man stierf aan acuut leverletsel, een bekende bijwerking, zei Sarepta in een verklaring. Maar het bedrijf zei dat de “ernst” van het geval van de patiënt niet eerder was gezien met de therapie, genaamd Eilbidys. Het is de eerste bekende dood van de patiënt met de therapie, die is gebruikt bij meer dan 800 patiënten, zei het bedrijf.
Aanbevolen video’s
In 2023 ontving Elevidys de Amerikaanse goedkeuring ondanks zorgen van sommige wetenschappers van het Food and Drug Administration over de effectiviteit ervan bij de behandeling van de spierdystrofie van Duchenne. Het is de eerste gentherapie die in de VS is goedgekeurd voor de zeldzame spierverspillende toestand, die zwakte, verlies van mobiliteit en vroege dood bij mannen veroorzaakt.
De FDA heeft vorig jaar volledige goedkeuring verleend voor de patiënten van Duchenne met een bepaalde genetische mutatie, waardoor het gebruik ervan wordt uitgebreid met patiënten van 4 jaar en ouder, ongeacht of ze nog kunnen lopen. Voorheen was het alleen beschikbaar voor jongere patiënten die nog steeds mobiel waren.
Sarepta zei in een verklaring dat de patiënt die stierf een recente infectie had die had kunnen bijdragen aan het leverletsel. Het bedrijf zei dat het van plan is om de voorschrijfinformatie bij te werken voor Elevidys om de zaak weer te geven.
Aandelen van de in Cambridge, het in Massachusetts gevestigde bedrijf daalden meer dan 23% tot ongeveer $ 78 per aandeel in de ochtendhandel.
Elevidys gebruikt een gehandicapt virus om een vervangend gen in te voegen voor het produceren van dystrofine in patiëntencellen. Het kost $ 3,2 miljoen voor een eenmalige behandeling.
Sarepta heeft sinds 2016 de FDA -versnelde goedkeuring gekregen voor de medicijnen van Duchenne. Niemand is nog bevestigd om te werken; Studies die zijn ontworpen om de volledige FDA -goedkeuring te beveiligen, zijn aan de gang.