WASHINGTON – Drugmaker Sarepta Therapeutics zei eind vrijdag dat het niet zal voldoen aan een verzoek van de Food and Drug Administration om alle zendingen van zijn gentherapie te stoppen na de dood van een derde patiënt die een van zijn behandelingen ontving voor spierdystrofie.
De zeer ongebruikelijke zet is een laatste in een reeks evenementen die de aandelen van het bedrijf al weken hebben gehamerd en het onlangs hebben gedwongen om 500 werknemers te ontslaan. De beslissing van het bedrijf om niet aan de FDA te voldoen, plaatst ook de toekomstige beschikbaarheid van zijn toonaangevende therapie, Elevidys genaamd, in twijfel.
Aanbevolen video’s
De FDA zei vrijdagavond in een verklaring dat ambtenaren Sarepta ontmoetten en vroegen om alle verkopen op te schorten, maar “het bedrijf weigerde dit te doen.” Het bureau heeft de bevoegdheid om medicijnen uit de markt te halen, maar het omslachtige regelgevingsproces kan maanden of zelfs jaren duren. In plaats daarvan doet het bureau meestal een informeel verzoek en voldoen bedrijven bijna altijd.
“Wij geloven in toegang tot drugs voor onvervulde medische behoeften, maar zijn niet bang om onmiddellijk actie te ondernemen wanneer een ernstig veiligheidssignaal ontstaat,” zei FDA -commissaris Marty Makary in een verklaring.
Elevidys is de eerste gentherapie die in de VS is goedgekeurd voor de gespierde dystrofie van Duchenne, de fatale spierverspillende ziekte die mannen treft, hoewel het sinds de goedkeuring in 2023 te maken heeft gehad. De eenmalige behandeling kreeg een versnelde goedkeuring tegen de aanbevelingen van sommige FDA-wetenschappers die de effectiviteit ervan hebben getwijfeld.
De FDA gaf vorig jaar volledige goedkeuring en breidde het gebruik van de therapie van 4 jaar en ouder uit, inclusief degenen die niet langer kunnen lopen. Voorheen was het alleen beschikbaar voor jongere patiënten die nog liepen.
Sarepta zei vrijdag dat zijn wetenschappelijke beoordeling “geen nieuwe of veranderde veiligheidssignalen” aantoonde voor jongere patiënten met Duchenne’s die eerdere stadia van de ziekte hebben. Het bedrijf zei dat het van plan is om het medicijn beschikbaar te houden voor die patiënten.
“We kijken uit naar voortdurende discussies en het delen van informatie met de FDA,” zei het bedrijf in een verklaring.
Sarepta stopte de zendingen vorige maand van de therapie voor oudere jongens met die van Duchenne, die geleidelijk spier- en skeletsterkte vernietigt, wat resulteert in vroege dood. De verhuizing volgde de dood van twee tienerjongens die de therapie namen.
Het bedrijf bevestigde ook een derde dood vrijdag: een 51-jarige patiënt die een experimentele gentherapie nam in een studie voor een andere vorm van spierdystrofie. Sarepta zei dat het de dood op 20 juni aan de FDA meldde. De FDA zei vrijdag dat het dat proces in de wacht had gezet.
Sarepta merkte op dat de gentherapie die bij het incident betrokken is, “een andere dosis gebruikt en wordt vervaardigd met behulp van een ander proces”, dan EIMIDYS.
Alle drie sterfgevallen door patiënten waren gekoppeld aan leverletsel, een bijwerking opgemerkt in de voorschrijvende informatie van Sarepta.
Eerder deze week kondigde Sarepta aan dat het een gewaagde waarschuwing aan drugs zou toevoegen en een derde van zijn werknemers zou ontslaan. Het bedrijf noemde de derde overlijden van de patiënt niet in haar persbericht of conference call die die wijzigingen aankondigde, waardoor gerichte kritiek van Wall Street -analisten wekte.
De aandelen van het bedrijf daalden vrijdag met meer dan 35% om te sluiten op $ 14,07.
Cambridge, in Massachusetts gevestigde Sarepta heeft sinds 2016 FDA-goedkeuring gekregen voor drie andere drugs van Duchenne, waarvan er geen niet is bevestigd om te werken. Het bedrijf is al lang bekritiseerd omdat het geen verschillende onderzoeken heeft voltooid die nodig zijn om de volledige FDA -goedkeuring van zijn medicijnen te waarborgen.