WASHINGTON – De Food and Drug Administration zei vrijdag dat het een nieuwe waarschuwing en andere beperkingen zal toevoegen aan een gentherapie voor de spierdystrofie van Duchenne, die in verband wordt gebracht met de dood van twee patiënten.
De geïnfuseerde therapie van Sarepta Therapeutics zal een waarschuwing in een doos bevatten – het ernstigste type – waarin artsen en patiënten worden gewaarschuwd voor het risico van mogelijk fataal leverfalen bij de behandeling, aldus de FDA in een persbericht.
Aanbevolen video’s
De eenmalige therapie, Elevidys, staat onder toezicht van de FDA sinds het bedrijf in maart de eerste van twee sterfgevallen onder tienerjongens meldde. Na een tweede sterfgeval dat in juni werd gemeld, riep de FDA kort op tot het stopzetten van alle verzendingen van het medicijn. Maar het bureau veranderde snel van koers nadat het te maken kreeg met tegenwerking van geduldige families en libertaire activisten die dicht bij president Donald Trump stonden.
Elevidys is de eerste door de VS goedgekeurde gentherapie voor de spierdystrofie van Duchenne, een dodelijke spierafbraakziekte die jongens en jonge mannen treft.
Naast de waarschuwing in de doos beperkt de FDA ook het goedgekeurde gebruik van het medicijn tot patiënten die 4 jaar en ouder zijn en nog steeds kunnen lopen. Eerder had de FDA het gebruik van het medicijn bij immobiele patiënten toegestaan, die over het algemeen een verder gevorderde ziekte hebben.
Nieuwe etikettering zal ook wekelijkse controle van de leverfunctie aanbevelen gedurende de eerste drie maanden van de behandeling, evenals andere voorzorgsmaatregelen.
Elevidys is het best verkochte product van Sarepta en de recente tegenwind tegen het medicijn heeft zwaar gewogen op het bedrijf en zijn aandelen. In juli kondigde het in Cambridge, Massachusetts gevestigde bedrijf aan dat het 500 werknemers zou ontslaan.
De aandelen van Sarepta Therapeutics Inc. stegen in de handel met 7,7% na de aankondiging van de FDA, wat een verbeterde zichtbaarheid voor beleggers over de vooruitzichten van het bedrijf weerspiegelt.