WASHINGTON – Federale gezondheidsfunctionarissen hebben maandag een voorstel gepresenteerd om de ontwikkeling van op maat gemaakte behandelingen voor patiënten met moeilijk te behandelen ziekten te stimuleren, inclusief voor zeldzame genetische aandoeningen die de farmaceutische industrie lange tijd als onrendabel heeft beschouwd.
De voorlopige richtlijnen van de Food and Drug Administration zouden, indien geïmplementeerd, een nieuw traject creëren voor op maat gemaakte therapieën die slechts bij een handvol patiënten zijn getest vanwege de uitdagingen van het uitvoeren van grotere onderzoeken. De FDA-aankondiging vermeldt specifiek genbewerking, hoewel ambtenaren van het agentschap zeiden dat de nieuwe aanpak ook door andere medicijnen en therapieën zou kunnen worden gebruikt.
Aanbevolen video’s
Het is een verschuiving waarnaar al lang wordt gezocht door patiënten, belangenbehartigers en onderzoekers die zich richten op zeldzame ziekten, die vaak niet passen binnen het bedrijfsmodel van de farmaceutische industrie of het traditionele systeem voor de goedkeuring van geneesmiddelen van de FDA.
“Het is onze prioriteit om barrières weg te nemen en flexibiliteit in de regelgeving uit te oefenen om wetenschappelijke vooruitgang aan te moedigen en meer genezingen en zinvolle behandelingen te bieden voor patiënten die aan zeldzame ziekten lijden”, zei FDA-commissaris Marty Makary in een persbericht.
De aankondiging komt een week nadat Makary zei dat de FDA de decennia-oude norm zou laten vallen om twee klinische onderzoeken te eisen voor standaard medicijnbeoordelingen. Dat was de laatste in een reeks wijzigingen in de normen en standaarden van de FDA, waarvan er vele niet de federale procedures hebben doorlopen die traditioneel worden gebruikt om de regels van agentschappen bij te werken.
Hoge FDA-functionarissen zeiden dat de recente veranderingen, inclusief het traject dat maandag werd voorgesteld, geen nieuwe FDA-normen vormen. De FDA zal gedurende 60 dagen commentaar op haar ontwerprichtlijnen in behandeling nemen, alvorens deze definitief te maken.
De afgelopen jaren hebben academische onderzoekers aangetoond dat ze opkomende technologie kunnen gebruiken om individuele defecten in de genetische code van een patiënt te corrigeren. Vorig jaar ontwierp een team van het Children’s Hospital of Philadelphia en de University of Pennsylvania een therapie met behulp van CRISPR, het Nobelprijswinnende hulpmiddel voor het bewerken van genen, om een baby te behandelen die geboren is met een zeldzame ziekte die ervoor zorgt dat ammoniak zich ophoopt in het bloed.
Traditioneel eist de FDA dat medicijnfabrikanten de veiligheid en effectiviteit van hun experimentele behandelingen aantonen in klinische onderzoeken waarin een groep patiënten die de therapie krijgen wordt vergeleken met anderen die een schijnbehandeling of een alternatieve interventie ondergaan. Hoe meer patiënten deelnamen, hoe sterker het bewijs.
Maar voor aandoeningen die een klein deel van de mensen wereldwijd kunnen treffen, hebben farmaceutische bedrijven vaak weinig prikkels om miljoenen dollars te investeren die nodig zijn om een onderzoek te voltooien en het door het FDA-goedkeuringsproces te loodsen, dat tien jaar of langer kan duren.
Het maandag aangekondigde traject zou een gestandaardiseerd proces creëren voor het autoriseren van experimentele behandelingen en, belangrijker nog, bedrijven de mogelijkheid bieden deze op de markt te brengen.
De FDA staat het gebruik van experimentele medicijnen al toe onder wat ‘compassionate use’ wordt genoemd, voor mensen die geen andere medische opties hebben. Maar het proces is omslachtig en verbiedt bedrijven en onderzoekers ten strengste om te profiteren van behandelingen die niet door de FDA zijn doorgelicht.
De naam van het nieuwe pad – een plausibel mechanisme – is een verwijzing naar de criteria die de FDA-regelgevers zullen vereisen voordat ze experimentele therapieën groen licht geven.
FDA-functionarissen zeggen dat de aanpak zal worden gereserveerd voor aandoeningen die goed worden begrepen en waarbij er een plausibele reden is om te denken dat de therapie zal inwerken op de onderliggende genetische of cellulaire biologie van de ziekte. Onderzoekers moeten ook bevestigen dat de therapie met succes gericht was op de genetische of biologische afwijking van de patiënt.