WASHINGTON – De Food and Drug Administration heeft een eerste pil in zijn soort goedgekeurd die het cholesterol drastisch kan verlagen op een manier die voorheen alleen beschikbaar was met dure, injecteerbare medicijnen.
Het medicijn van Merck was donderdag goedgekeurd voor patiënten met slagaderverstoppend cholesterol dat aanhoudt, zelfs na het nemen van statines, de standaardmedicijnen om het risico op een hartaanval te verminderen. Merck zal zijn pil op de markt brengen onder de merknaam Lipfendra.
Aanbevolen video’s
Het is het eerste niet-injecteerbare medicijn dat werkt door het blokkeren van een levereiwit genaamd PCSK9. Dat eiwit beperkt het vermogen van het lichaam om cholesterol uit het bloed te verwijderen, en biotech-injectables die hierop gericht zijn, zijn al meer dan tien jaar verkrijgbaar bij Amgen en andere medicijnfabrikanten. Maar de toegang voor patiënten wordt al jaren belemmerd door hoge prijzen, verzekeringsbeperkingen en beperkte voorschriften door artsen.
Statines blokkeren een deel van de cholesterolproductie door de lever en vormen de hoeksteen van de behandeling. Maar zelfs bij de hoogste doses hebben veel mensen extra hulp nodig om hun LDL- of slechte cholesterol voldoende te verlagen om aan de medische richtlijnen te voldoen.
Merck, met hoofdkantoor in Rahway, New Jersey, kreeg goedkeuring op basis van twee onderzoeken bij hoogrisicopatiënten die de pil van het bedrijf toevoegden aan hun standaardbehandeling, inclusief statines. In één onderzoek onder 3.000 patiënten zagen degenen die Lipfendra gebruikten hun LDL-cholesterolspiegel na zes maanden met meer dan 55% dalen. In een tweede onderzoek vertoonden patiënten gemiddeld een vermindering van 59% vergeleken met patiënten die een neppil kregen.
Dat voordeel daalde slechts iets in de loop van een jaar, en de bijwerkingen – waaronder duizeligheid en diarree – waren vergelijkbaar bij degenen die de pil of een placebo slikten, ontdekten onderzoekers. Eén waarschuwing: de pil moet op een lege maag worden ingenomen.
De FDA heeft het medicijn beoordeeld in het kader van haar programma dat ultrasnelle beoordelingen belooft voor veelbelovende medicijnen die het algemeen belang dienen. Het pad werd gecreëerd door de toenmalige FDA-chef Dr. Marty Makary, die in mei ontslag nam bij het bureau na maandenlange druk van medicijnfabrikanten, patiënten en andere externe groepen.
Hartziekten zijn de belangrijkste doodsoorzaak in het land, en een hoog LDL-cholesterol, dat ervoor zorgt dat tandplak zich ophoopt in de slagaders, is een van de belangrijkste risicofactoren voor hartaanvallen en beroertes. Hoewel een LDL-niveau van 100 als prima wordt beschouwd voor gezonde mensen, adviseren artsen om dit te verlagen tot ten minste 70 zodra mensen een hoog cholesterolgehalte of een hartaandoening ontwikkelen – en zelfs nog lager voor mensen met een zeer hoog risico.