WASHINGTON – De Food and Drug Administration heeft woensdag een baanbrekend nieuw medicijn voor gevorderde alvleesklierkanker goedgekeurd, dat Amerikaanse patiënten een effectievere behandeling biedt tegen een van de dodelijkste vormen van kanker.
FDA-functionarissen gaven versnelde goedkeuring aan de eerste pil in zijn soort, genaamd daraxonrasib, die een gemuteerd eiwit blokkeert dat de tumorgroei stimuleert in meer dan 90% van de gevallen van alvleesklierkanker. Het is een aanpak die medicijnfabrikanten voorheen decennialang ontging.
Aanbevolen video’s
De dagelijkse pillen zullen door Revolution Medicines verkocht worden onder de merknaam Rasonque. Een levering voor één maand zou ongeveer $39.800 kosten, maakte het bedrijf bekend.
Patiënten die het medicijn gebruikten, verdubbelden bijna hun overlevingstijd, met minder ernstige bijwerkingen, in een onderzoek waarin ze willekeurig werden toegewezen aan de experimentele behandeling of meer chemotherapie. Aan het door het bedrijf gefinancierde onderzoek namen 500 patiënten deel bij wie de metastatische of zich verspreidende kanker niet meer reageerde op eerdere behandeling.
Patiënten die de nieuwe behandeling kregen, leefden gemiddeld 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden voor chemotherapieontvangers. Bijwerkingen waren onder meer huiduitslag, zweertjes in de mond, diarree en andere problemen met de spijsvertering.
“Dit is een van de meest verwachte goedkeuringen die ik kan bedenken”, zegt Dr. Andrew Coveler van het Fred Hutch Cancer Center. “Dit medicijn is geen geneesmiddel, maar een significante verbetering.”
Alvleesklierkanker is voor een groot deel een van de meest dodelijke vormen omdat het moeilijk te detecteren is voordat het zich naar andere organen begint te verspreiden. De American Cancer Society schat dat er dit jaar in de Verenigde Staten ongeveer 67.000 nieuwe gevallen zullen worden gediagnosticeerd en dat ruim 52.000 mensen aan de ziekte zullen sterven. Het totale overlevingspercentage na vijf jaar bedraagt 13%.
Het medicijn kreeg eerder dit jaar publieke aandacht toen voormalig senator Ben Sasse, R-Neb., in CBS’ “60 Minutes” beschreef hoe hij minder pijn had tijdens het gebruik ervan. Een toename van de publieke belangstelling bracht de FDA ertoe om “uitgebreide toegang” toe te staan, vóór de officiële goedkeuring van het medicijn, voor patiënten die aan bepaalde criteria voldeden.
FDA-regelgevers merkten woensdag op dat ze het medicijn ruim zes maanden vóór de streefdatum hebben goedgekeurd.
“Het is onze fundamentele plicht om zo snel mogelijk meer geneeswijzen en betekenisvolle behandelingen aan patiënten te leveren”, zei de waarnemend commissaris van de FDA, Kyle Diamantas, in een verklaring.
In tegenstelling tot andere vormen van kanker die baat hebben gehad bij een verscheidenheid aan chemotherapie-alternatieven, is pancreaskanker moeilijker te bestrijden.
Het nieuwe medicijn richt zich op mutaties in de RAS-genfamilie die normaal de celgroei reguleert. Wat bekend staat als KRAS-mutaties zijn vooral van cruciaal belang bij het aanwakkeren van alvleesklierkanker. Maar een structuur die het moeilijk maakte voor medicijnen om zich aan de gemuteerde eiwitten te hechten, zorgde ervoor dat deze kankerveroorzaker lange tijd als ‘niet-mediceerbaar’ werd beschouwd.
Artsen die alvleesklierkanker behandelen hopen dat het medicijn meer nieuwe opties voor andere vormen van kanker kan inluiden, waarbij tientallen experimentele medicijnen in ontwikkeling zijn.
“Ik denk dat dit deuren heeft geopend voor veel andere bedrijven”, zegt Dr. Pashtoon Kasi van City of Hope Orange County, een in Californië gevestigd kankercentrum. “Ik denk dat er stroomafwaarts nog veel meer onderzoeken zullen plaatsvinden naar deze aanpak bij andere tumortypen.”
Het medicijn van Revolution Medicines maakt gebruik van wat in wezen een moleculaire lijm is om zich te binden met meerdere KRAS-subtypes. De in Redwood City, Californië gevestigde medicijnfabrikant bestudeert zijn technologie voor verschillende andere vormen van kanker, waaronder longkanker.