WASHINGTON – Aandelen van belegerde medicijnmaker Sarepta Therapeutics sprongen in AfterHours die maandag handelden nadat het bedrijf zei dat het voor sommige patiënten zijn gentherapie zou hervatten, volgens een korte pauze gevraagd door regulatoren.
De Food and Drug Administration zei dat het aanbeveelde om het ruim op te tillen voor jonge patiënten met Duchenne’s spierdystrofie die nog steeds kunnen lopen. Regelgevers hadden de pauze gevraagd na de dood van twee oudere tieners die de therapie namen. De FDA zei ook in een verklaring dat het vaststelde dat een recent gemeld overlijden van een 8-jarige jongen geen verband had met de therapie.
Aanbevolen video’s
Aandelen van het bedrijf stegen na de aankondiging met meer dan 16% naar $ 13,86 in de handel na de oer. De sprong is de nieuwste in een reeks drastische aandelenbewegingen die worden geactiveerd door het veranderen van fortuinen voor het best verkochte product van het bedrijf.
Elevidys is de eerste gentherapie die in de VS is goedgekeurd voor de gespierde dystrofie van Duchenne, de fatale spierverspillende ziekte die jongens en jonge mannen treft, wat resulteert in vroege dood. Het ontving in 2023 versnelde goedkeuring voor een smal assortiment jonge patiënten en werd vorig jaar uitgebreid voor gebruik bij oudere patiënten, inclusief patiënten die niet langer kunnen lopen.
De FDA-beslissing maandag “verbetert de verkoopvooruitzichten van Elevidys op korte termijn aanzienlijk”, vertelde Jefferies-analist Andrew Tsai in een notitie na de aankondiging. “De straat zal zich opgelucht voelen over de situatie, wat suggereert dat een zinvol potentieel voor aandelen op zijn kop.”
De therapie van Sarepta is onder de loep genomen van regulatoren nadat twee tienerjongens eerder dit jaar stierven aan acuut leverletsel, een bekende bijwerking van de behandeling. De FDA vroeg vervolgens om een pauze in verzendingen van het medicijn na het overlijden van een derde patiënt die een andere Sarepta -therapie gebruikte.
FDA -functionarissen hebben gesuggereerd dat het bedrijf nieuwe studiegegevens over veiligheid moet verstrekken om het gebruik van Elevidys bij oudere patiënten te hervatten.
“De FDA zal blijven samenwerken met de sponsor met betrekking tot niet-ambulante patiënten, die blijven onderhevig aan een vrijwillige greep, na twee doden,” zei FDA in zijn verklaring.