Toen Alessandro Barbera in oktober met kinderbotulisme met spoed naar een ziekenhuis in Californië werd gebracht, had zijn vader nauwelijks van de ziekte gehoord, laat staan de zeldzame en kostbare behandeling die waarschijnlijk het leven van de pasgeborene had gered.
Nu is Tony Barbera echter enorm dankbaar voor BabyBIG, het enige tegengif voor de verlammende en potentieel dodelijke ziekten die verband houden met besmette ByHeart-zuigelingenvoeding.
Aanbevolen video’s
“Het is enorm opmerkelijk”, zegt Barbera, 35, wier zoon langzaam herstelt.
De uitbraak van botulisme, gekoppeld aan de ByHeart-formule, heeft sinds augustus minstens 39 baby’s in 18 staten ziek gemaakt – en heeft de waarde aangetoond van de behandeling met bloedplasma dat is gedoneerd door een kleine groep wetenschappers en andere vrijwilligers.
“Dit lijkt bijna op een wonder”, zegt dr. Vijay Vishwanath, een kinderneuroloog in het Children’s Hospital Los Angeles, die tijdens zijn carrière verschillende kinderen met botulisme heeft behandeld – waaronder één tijdens de huidige uitbraak.
“Vóór de ontdekking van BabyBIG zouden sommige van deze ziekenhuisopnames twee of drie maanden duren”, zei Vishwanath, als geïnfecteerde kinderen überhaupt zouden herstellen.
BabyBIG, onder licentie in 2003, is de merknaam voor immunoglobuline voor menselijk botulisme, een IV-medicijn dat antilichamen gebruikt van vrijwilligers die tegen botulisme zijn gevaccineerd om baby’s te helpen die te jong zijn om de ziekte zelf te bestrijden.
De behandeling is afhankelijk van donoren
De behandeling was het geesteskind van wijlen Dr. Stephen Arnon, een wetenschapper bij het California Department of Public Health. In 1976 identificeerden Arnon en zijn collega’s de zeldzame vorm van botulisme die baby’s jonger dan 1 jaar treft – en besteedden vervolgens zijn 45-jarige carrière aan het uitzoeken hoe deze te behandelen. De ziekte treedt op wanneer baby’s sporen van botulisme binnenkrijgen die in de darm ontkiemen en een gevaarlijk gif produceren dat het zenuwstelsel aantast.
Meer dan 3.700 kinderen wereldwijd zijn met BabyBIG behandeld sinds Arnon en zijn team in 1997 een cruciale klinische proef in Californië uitvoerden, waaruit bleek dat het medicijn het verblijf in het ziekenhuis kon verkorten en de behoefte aan beademingsapparatuur kon verminderen.
BabyBIG wordt elke vijf jaar in kleine batches geproduceerd en kost bijna $ 70.000 per behandeling, volgens het California Infant Botulism Treatment and Prevention Program, dat Arnon heeft opgericht. Volgens de staatswet worden de vergoedingen voor de verkoop van het medicijn alleen gebruikt om het botulismeprogramma te financieren.
Het medicijn is afhankelijk van donoren zoals Nancy Shine, een 76-jarige gepensioneerde biochemicus in Californië die tegen botulisme werd ingeënt omdat ze in een laboratorium met de dodelijke ziektekiem werkte. Arnon rekruteerde Shine en andere wetenschappers twintig jaar geleden voor het eerst voor het BabyBIG-project omdat hun bloed hoge niveaus van antilichamen produceerde, de bloedeiwitten die het botulismetoxine neutraliseren.
Het vroege protocol vereiste dat de vrijwilligers boosterdoses kregen van een botulismevaccin dat ook door het Amerikaanse leger wordt gebruikt en vervolgens een procedure moesten ondergaan waarbij het bloedplasma werd verzameld dat antilichamen bevat tegen botulismetypes A en B.
“Het was niet erg prettig om mee gevaccineerd te worden”, herinnert Shine zich. “Er waren veel bijwerkingen, zoals grote striemen waar je gevaccineerd werd en een beetje pijn.”
Toch heeft Shine bijgedragen aan drie batches van het antitoxine dat tussen 2008 en 2019 werd geproduceerd.
“Het is waarschijnlijk het hoogtepunt van mijn carrière dat ik daadwerkelijk aan dit project kon deelnemen en plasma kon doneren”, zei Shine. “We hebben een product gemaakt dat de levens van baby’s kan redden.”
De ontwikkeling stuitte op hindernissen
Omdat kinderbotulisme zeldzaam is, met minder dan 200 gevallen per jaar gemeld in de VS, kostte het vinden van financiering en andere middelen om de BabyBIG-behandeling te ontwikkelen bijna 15 jaar en 10,6 miljoen dollar – en stuitte op aanzienlijke hindernissen, merkte Arnon op in een artikel uit 2007.
Tegenwoordig leveren gemiddeld ongeveer 30 mensen plasma voor elke batch BabyBIG, zeiden gezondheidsfunctionarissen in Californië. Batch 8, de nieuwste editie, wordt nu vervaardigd in een fabriek van Takeda Pharmaceutical Co. in de buurt van Los Angeles, aldus Giles Platford, president van de afdeling plasma-afgeleide therapieën van het bedrijf. Het bedrijf heeft contracten gesloten met Californische functionarissen om BabyBIG te produceren op een “non-profit basis”, aldus Platford.
Sommige van de eerste donoren, zoals Shine, hebben het BabyBIG-programma verlaten, dat bloed verzamelt van volwassen vrijwilligers tot 70 jaar oud. Nieuwe donoren worden geaccepteerd, maar ze moeten zich inschrijven voor een klinische studie onder leiding van de Californische gezondheidsafdeling en ermee instemmen een boosterdosis van een ander botulismevaccin te krijgen.
Ambtenaren in Californië schatten dat ze op basis van de huidige prognoses genoeg BabyBIG in reserve hebben voor de komende zomer. De ByHeart-uitbraak maakt deel uit van een zorgwekkende stijging van ten minste 107 gevallen van infantiel botulisme die sinds augustus in de VS zijn behandeld, zei dr. Jessica Khouri, senior medical officer van het staatsprogramma.
Shine ontving onlangs een boekje vol foto’s en brieven van gezinnen waarvan de kinderen hersteld zijn van botulisme na de toediening van BabyBIG.
“Het is echt geweldig. Ik lees er elke dag een paar”, zei ze. “Elk van hen zorgt ervoor dat je wilt huilen.”
Dit verhaal is bijgewerkt om de spelling van de achternaam van Vijay Vishwanath te corrigeren.